Слыхали по такой препарат DAYBUE (трофинетид) ?

Это синтетический аналог трипептида глицин-пролин-глутамат (GPE).

Считается, что он работает, уменьшая нейровоспаление и поддерживая синаптическую функцию в центральной нервной системе. Это если говорить самыми общими словами.

Потому что точный механизм действия до конца не понятен (эта фраза кочует из статьи в статью), однако при синдроме Ретта с мутациями гена MECP2 эффект на снижение выраженности фенотипа точно есть.

У детей с синдромом Ретта улучшается моторика, фиксация взгляда, способность к поддержанию общения.

Пептид представляет собой фрагмент
инсулиноподобного молекулы фактора роста-1 (IGF-1). Молекула была слегка изменена для увеличения стабильности, по подчеркнем - это не сам IGF-1, а его маленькая часть с самостоятельным действием.

Пептиды делать несложно, они недорогие, особенно трипептиды - химически это на один чих.

Конечно, в случае синдрома Ретта этого трипептида надо прям очень много, поскольку его дают как оральную жидкость, а доставка в мозг при этом плоховато работает.

И все равно цена поражает.
$375 000 в год.

Закроем глаза…

Старушка 👵 FDA расследует два случая гибели пациентов после терапии Elevidys.

Это генная терапия на основе адено-асоциированного вектора для больных дистрофией Дюшенна.

Оба пациента были мальчиками-подростками, уже не ходящими.

Они умерли в результате развития острой печеночной недостаточности в течение двух месяцев после однократного получения терапевтического препарата Сарепты.

В сущности, что AAV может давать резкий перегруз печени мы знаем. Но это не у всех, а у лиц с конкретными генотипами.

Может просто перед началом лечения просто тестировать пациентов на генотип?

Если у кого генотип «не принимает» AAV - упс, Вам терапия не подходит…

Ой и где это я?

Рядом со знаменитым Wake Forest University в Северной Каролине поймали 🦊 лису, которая покусала мужчину.

Лиса оказалась бешеная.

Это уже четвертая бешеная лиса за месяц, и все неподалеку друг от друга.

Анча позавчера, если кому интересно, посмотрела “28 years later” на большом экране.

Высмотрела гибрид «Apocalypse Now” (я б даже сказала “The Heart of Darkness”, который с Малковичем) и «Clockwork Orange».

Сегодня расскажу вам историю, которая меня потрясла в хорошем смысле. Причем криминологическую.

Дело было в Китае, в провинции Юннань.
21–22 июля 2015 года в течение 24 часов в одной деревенской семье из пяти человек умерли сразу трое.

Вечером 21 июля бабушка ехала на мопеде (ТАКАЯ БОДРАЯ БАБУШКА, 51 ГОД!) и почувствовала себя неуютно.

Она остановилась, присела, быстренько впала в кому и умерла на глазах ее мужа и дочери, которые ехали за ней на втором мопеде.

На следующее утро собралась толпа из родственников и друзей. Они пришли, чтобы оплакать бабушку,
и, конечно же, остались пообедать. Тем же днем дочь вдруг упала,
вставая со стула, и через несколько минут умерла.
Поздним вечером (примерно через 5 часов) внучка задремала на руках у сестры своей бабушки и вдруг
у нее случилась судорога на пару секунд, расслабился мочевой сфинктер, и она тоже умерла.

Оба случая смерти «на поминках» произошли на глазах у большого числа людей. При этом и семья, и гости
все время были в поле зрения, ели одну и ту же пищу, что и погибшие.

Конечно же, набежала полиция, началось расследование (но конец у этой истории будет неожиданный).
Дочь и внучка прошли вскрытие, проведенное двумя разными судебно-медицинскими патологоанатомами
из Медицинского университета Куньмина. Бабушку не вскрывали (семья была против).

Живых членов семьи (53-летний дедушка и зять помоложе) допросили по полной и отправили на полное медицинское обследование.

И тут история делает выделывает поразивший Анчу кульбит. Про который мы расскажем в следующей серии.

А «Ночь в Юннане» — это чай был такой, в после-перестроечное время. Так и назывался. Кто помнит?
https://tinyurl.com/knr52nhe

#китай

Ну наконец-то.

В рандомизированных испытаниях фекальный трансплант показал себя лучше чем курс ванкомицина длиной в 10 дней.

Это против ужаснейшей Clostridium difficile.

Кстати, а вы знали, что после ванкомицина пациенты прямо заметно набирают вес?

https://www.acpjournals.org/doi/10.7326/ANNALS-24-03285

Итак, что в США по вакцинам?

Колоться будем?

Новый Совет по Вакцинам - сюрприз! - вакцины НЕ запретил.

Более того, рекомендовал осеннюю вакцинацию от вируса гриппа ну просто всем.

Правда посоветовал не прививаться вакцинами с ртутным консервантам Тимеросалом.

Такую рекомендацию исполнить нетрудно. В индивидуальных вакцинных препаратах (упаковки на одного) этот консервант не применяется. Все «обычные» прививки от гриппа в поликлинике и в аптеках и так давно свободны от этого консерванта.

На упаковки с мРНК вакцинами от ковида Pfizer и Moderna повелели наклеить этикетку, сообщающую в возможности редких случаев миокардита, особенно у молодых мужчин и мальчиков-подростков.

Опять же, про эти мРНК миокардиты (оч редкие и не опасные) давно уже известно абсолютно всем, а тем более врачам и медсестрам. Эта информации давным- давно прописана во вкладыше к препарату.

Вынос ее «на обложку» препарата не повлияет ровным счетом ни на что, пациенты эту обложку не видят, к ним медсестра обычно подходит с уже выложенным на подносике шприцем.

А вот старушка 👵 FDA нанесла удар покрепче, ограничив применение всех вакцин от ковида (даже Новавакса) возрастом 65+ или же наличием диабета и других осложняющих заболеваний.

Детям сказали давать только по совместному решению родителей и педиатра. То есть, если кто хочет ребенка от ковида провакцинировать, ищите врача-точноваксера.

Собственно, схема таже, что при всех других медицинских проблемах.

Хочешь гипербарическую оксигенацию - ищи врача который при кислородной камере работает. Обычный-то ни в жисть не направит.

Хочешь операцию на роботе Да Винчи - ищи хирурга с роботом.

Согласитесь, глупо договариваться с таксистом, если вам нужен грузовичок.🚚
И так везде.

Пациент, исцелися сам!

Турецко-канадские ученые (руководили турки) выяснили что котики спят по 13-16 часов в день, и в основном на левом боку.

Левобокость котолежания ученые определили путем просмотра 408 видео с котиками, и последующего статистического анализа.

Предлагаю выводы исследования подтвердить с помощью полевых исследований, в Стамбуле их провести вполне реально.

https://www.cell.com/current-biology/fulltext/S0960-9822(25)00507-X?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS096098222500507X%3Fshowall%3Dtrue

сейчас будем ! мы всегда! Video link
https://youtube.com/live/KTDT8c0rbLs

Вот это видео учеными было приложено к статье про котов. Не зря бюджеты на науку выделяются, не зря !

Надо больше ! Больше!
Мы все откроем и вылечим КРАК!

🍿 Жара, глютиды и бариатрия

https://www.youtube.com/watch?v=l5HjPO-LEek

Дата: 21.06.2025
Продолжительность: 1:50:28

Если смешать порошки из пажитника и окры в отношении 1:1, то полученной смесью, в основном полисахаридов, можно абсорбировать из воды микропластик.

Лучшая концентрация этой чучи-мучи составляет 1 г/л, при этом пажитник лучше окры, он удаляет из воды частицы микропластика за 30-60 минут, аж на целых 89 % удаляет.

Это если из грунтовых вод.

Сочетание окры и пажитника наиболее эффективным для образцов пресной воды с удалением микропластика ∼77%.

Для океанской воды наилучшую эффективность удаления показала окра ( ∼80%).

Правда, ученые не написали как потом из воды удалить окру и пажитник? Отфильтровать может?

Но почему б тогда сразу микропластик не фильтровать?

Что за бред, дорогие ученые?

Вы что, правда думаете что эти эксперименты приведут к успешной победе над микропластиком ??

Единственный способ избавиться от микропластика в воде - это всем человечеством перестать его туда крошить.

Особенно много искрошивается при стирке одежды «с люрексом» и не только.

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12019522/

Новая надежда в обход статинов - обицетрапиб.

Это лекарство снижает холестерин путем подавления работы его переносчика CETP.

Прям хороший результат пришел из клин испытаний, и что интересно - снижался не только холестерин, а и злокозненный Lp(a) тоже.

Интересно, что эту «волшебную таблетку» делал Amgen, но когда два сходных препарата у других компаний в испытаниях провались - Amgen и свои разработки прекратил, еще в 2017.

А в 2021 - лицензировал «остатки» интеллектуальной собственности более мелкой, но бодрой голландской компании NewAmstrdam Pharma, и вот у нее препарат вдруг пошел.

Ждём-с.

В первой части мы рассказали про семью из провинции Юннань,
из пяти членов которой, непонятно отчего на ровном месте погибли трое.
А дальше сериал «Улицы разбитых фонарей» быстро переезжает на рельсы «Доктора Хауса».

Не найдя никаких доказательств чьего-либо злого умысла, и в надежде избавиться от «глухаря»
(или как он называется, «висяк», что ли?) китайская полиция проделала полный анализ геномов погибших.

Как водится, нашлась куча вариантов, их приоритизировали и даже написали статью (она в ссылке к первой части).
И там не менее, никакие из найденных вариантов прямо четко не указали на причину смерти (искали какую-то предрасположенность к аритмиям типа Торсады дю-Пойнт).

А вот теперь ход конем.

Китайские ученые (ой, то есть полицейские) наделали конструкций на основе адено-ассоциированного вируса AAV9, в каждую конструкцию вставляли по одному редкому варианту, найденному у погибших,
а потом вводили вектор с мутантным геном лабораторным крысам, которых потом по всякому стрессировали и проверяли.

Ген-виновник нашелся! Им оказалась гетерозиготная миссенс мутация гена HADH (c.99C->G, p.Ile33Met),
кодирующего короткоцепочечную  L-3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназу (фермент SCHAD).

Мутации данного гена являются редкой причиной врожденного гиперинсулинизма,
для которого характерно нерегулируемое высвобождение инсулина и вторичная гипогликемия.

У всех погибших членов семьи оказался редкий вариант гена HADH, «заставляющий» инсулин
в огромном количестве производиться в ответ не на сахар, а на белок, в особенности на аминокислоту лейцин.

Умершие (вместе со всей деревней) поели местных грибочков, вообще не ядовитых. А вот белка в них было много: общее содержание аминокислот и содержание лейцина в грибочках
составило 522,81 нмоль/г и 37,96 нмоль/г, соответственно.

А сахара умершие не поели. Инсулин на белок выделился, и весь оставшийся сахар в клетки позагонял.
А кому из клеток сахара не осталось, те закричали «караул!», а потом отключились. Это был мозг.
Вышла быстрая кома, а потом сразу смерть.

Но какова в Китае полиция, а? Секвенирование генома, а потом конструкции в адено-ассоциированных вирусах?
Это даже не «Черное Зеркало», это круче.
https://tinyurl.com/knr52nhe

#днк #инсулин

Элизабет Храстил из Калифорнии прошла МРТ сканирование головного мозга во время беременности целых 26 раз (конечно же, без контраста и напомним что при МРТ организм не подвергается облучению, это вам не КТ).

Оказалось, что объем серого вещества упал на 4% (и не восстановился), - но при этом без потерь в общей соображалке и ее отдельных доменах. Общее понимание процесса, что мозг «оптимизировался».

Зато белое вещество (аксоны и другие магистральные соединения) заметно улучшилось!

Но это в принципе был не сюрприз. Сюрприз заключался в размахе обратимых изменений - они в 3-4 раза превышали нормальную вариативность мозга.

Что-то сжималось, что-то распухало, а что-то подсверкивало. А по окончании беременности возвращалось к популяционной норме.

Мы реально НЕ понимаем что это значит.

Нейронауки, конечно, круты, но не настолько чтобы выйти за пределы составления заумных описаний для наблюдаемых явлений.

Одно понятно: старая поговорочка, что беременность и роды - это нормальный процесс, а потому женщина должна всю дорогу на полную ставку работать, плюс отпуск по родам в три дня (в США это база) - физиологическое заблуждение, и это мягко сказано.

Сейчас только не начинайте шторм комментов, что «а я в США и у меня отпуск был 2 месяца». США - очень разные. Все зависит от работодателя. Официантку, к примеру, никто на оплачиваемой работе держать не будет. И тех, кто работают на временных контрактах тоже. Не говоря уж о работниках на так называемых «гигах».

https://www.nature.com/articles/s41593-024-01741-0

Тут вот почитайте как Глебсмит (мы его как-то приглашали в наш Ютубчик терки потереть) разбирает что Питер Тиль думает про фарму.

Познавательно.

Огромное интервью Питера Тиля получило кучу комментариев, но в основном (понятно – кому еще он интересен) они касались технических аспектов – ИИ, полета на Марс и прочего. Мне же важна "социология техномиллиардеров".

1⃣ Средний класс как абстракция. "Средний класс — это люди, которые ожидают, что их дети будут жить лучше них самих", —  превращает Тиль социальную группу в психологическое состояние. Это определение элегантно обходит все материальные проблемы реального среднего класса: застой заработных плат, рост стоимости жилья, недоступность образования и здравоохранения, прекариат – как новый "подвид" вчерашних средних, а ныне бедных. Для Тиля проблема среднего класса — это проблема ожиданий и технологической стагнации.

2⃣ Регулирование как козел отпущения. Центральный элемент его диагностики стагнации - обвинение регуляторов. FDA, по Тилю, "фактически регулирует лекарства не только в США, но и во всем мире", а Комиссия по ядерному регулированию "эффективно регулирует атомные электростанции по всему миру". Эта логика приводит его к радикальному предложению: FDA должна "отступить и разрешить продавать новые методы лечения Альцгеймера на открытом рынке", а исследователи должны "брать намного больше рисков". Но кто будет владеть результатами этих рисков? Его предложения по дерегулированию не решают проблему того, что любой медицинский прорыв мгновенно становится интеллектуальной собственностью, патентуется и монополизируется. В реальности ослабление клинических испытаний означает, что бедные и отчаявшиеся станут подопытными для экспериментов, риски которых они понесут, а прибыли достанутся частным компаниям.

3⃣ Финансиализация как невидимая проблема. Человек, критикующий застой в медицинских исследованиях, полностью игнорирует роль финансиализации в этом процессе. Тиль сетует на отсутствие прогресса в лечении деменции за 40-50 лет, обвиняя исследователей в том, что они "полностью застряли на бета-амилоидах" в рамках "какой-то глупой аферы". Но не задается вопросом: а что если проблема не в регулировании, а в том, что вся система научных исследований подчинена логике извлечения прибыли? И если бы не стоили "бета-амилоидные" препараты 30 000$ в год на пациента, то и не было бы этой аферы. Возможно, лекарство от деменции не могут найти не потому, что регулятор тормозит исследования, а потому, что все —  включая вчерашних университетских исследователей, а ныне стартаперов — озабочены исключительно тем, сколько им принесет их открытие. И в этом смысле шанс у новых групп препаратов появится когда бета-амилоидные выйдут из под патента.

4⃣ Американский техношовинизм. Интервью демонстрирует поразительно американоцентричную картину мира, где США фактически приравниваются к цивилизации. Тиль утверждает, что американские регуляторы де-факто контролируют весь мир, полностью игнорируя существование альтернативных центров как научного и технологического развития, так и регуляции. Для Тиля мир заканчивается границами Кремниевой долины: "Проблемы цивилизации = проблемы США. Решения = американские решения." Даже про Китай – в отличие от других "техноимпериалистов" - походя – "Они уже проиграли" в технологиях в логике "от бессилия могут напасть на Тайвань". Собственно и Трамп для него – просто "разрушитель" регуляции. Если "регулятор – проблема", то неважно чем руководствуется и как ведет себя тот, кто сыплет ему песок в мотор.

В итоге, Тиль предлагает технократическое решение (больше инноваций, меньше регулирования) для того, что вполне можно описать как проблему распределения ресурсов и власти. Его "средний класс" — это абстракция, а не люди с конкретными материальными потребностями. Его анализ стагнации игнорирует роль финансиализации в превращении любого прогресса в инструмент концентрации богатства. Парадокс в том, что Тиль - продукт и архитектор той самой системы, которая, по мнению многих, и является источником стагнации. Он инвестирует в компании, монополизирующие инновации; поддерживает патентную систему, блокирующую прогресс, и строит технологии наблюдения, годные лишь для ограничения свобод, которые ему так на словах дороги.

Вот еще одна выдающаяся научная работа (физики не шутят).

Решена мировая проблема экономии ☕️ кофе.

Как сделать так чтоб из молотого кофе экстрагировался максимум полезных и приятных веществ.

Тогда, натурально, тонны кофе съэкономятся.

Конечно, если весь остальной мир научится правильному - одобренному физиками - способу заваривания.

Кофе надо заваривать, вливая в него струю горячей воды с максимальной высоты, чтобы ламинарные потоки были как можно сильнее, с завихрениями.

Идеально подходят высокие сосуды «с лебединой шеей», они обеспечивают нужный напор струи.

https://pubs.aip.org/aip/pof/article/37/4/043332/3342795/Pour-over-coffee-Mixing-by-a-water-jet-impinging