تأخیر در تأیید درمان ژنتیکی Ultragenyx
توقف موقت امید بیماران سندرم سان‌فیلیپو

⭕️ سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA)، درخواست شرکت Ultragenyx Pharmaceutical برای تأیید ژن‌درمانی آزمایشی UX111 جهت درمان نوعی اختلال ژنتیکی نادر را به دلیل نگرانی‌های تولیدی رد کرد.

🔴 این ژن‌درمانی برای درمان نوع A از سندرم نادر سان‌فیلیپو طراحی شده است؛ بیماری‌ای که از اوایل کودکی آغاز شده و موجب آسیب شدید مغزی و مرگ زودهنگام می‌شود.

🔴 در حال حاضر، هیچ داروی تأییدشده‌ای برای مقابله با روند بیماری وجود ندارد و درمان‌ها تنها به کاهش علائم محدود می‌شوند.

🔴 به گفته شرکت، نگرانی‌های مطرح‌شده از سوی FDA تنها به روندها و زیرساخت‌های تولید مربوط است و ارتباط مستقیمی با کیفیت خود ژن‌درمانی ندارد. این شرکت همچنین تأکید کرد که بسیاری از ایرادات مطرح‌شده قبلاً رفع شده‌اند.

🔴 به نقل از تحلیل‌گر شرکت Leerink Partners این تصمیم بیشتر شبیه به «یک دست‌انداز در مسیر تأیید» است تا یک مانع جدی و داده‌های بالینی ارائه‌شده نشان‌دهنده کاهش چشمگیر مواد سمی در مغز و بهبود مهارت‌های شناختی و ارتباطی کودکان مبتلا به این بیماری بوده است.

@fdmag

بایر اولین تأییدیه برای داروی بدون هورمون درمان یائسگی Lynkuet را در بریتانیا دریافت کرد

⭕️ دو سال پس از ورود شرکت Astellas به بازار با یک درمان غیرهورمونی برای یائسگی، اکنون شرکت Bayer نیز وارد میدان شده و موفق به کسب اولین تأییدیه جهانی برای درمانی مشابه شده است.

🔴 سازمان تنظیم مقررات دارویی و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) داروی خوراکی Lynkuet (الینزانیتانت) از شرکت بایر را برای کاهش علائم متوسط تا شدید وازوموتور (مانند گرگرفتگی و تعریق شبانه) مرتبط با یائسگی تأیید کرده است.

🔴 طبق اعلام سازمان، این دارو همچنین می‌تواند به بهبود مشکلات خواب مرتبط با یائسگی کمک کند.

🔴 علائم رایج یائسگی عمدتاً به دلیل نوسانات هورمونی‌ای ایجاد می‌شوند که بر تنظیم دمای بدن تأثیر می‌گذارند.

🔴 داروهای شرکت‌های Bayer و Astellas جایگزینی برای درمان‌های جایگزینی هورمونی هستند که از دهه ۱۹۶۰ برای یائسگی استفاده می‌شدند. بایر می‌گوید که علائم وازوموتور تا ۸۰٪ زنان را در دوران یائسگی تحت تأثیر قرار می‌دهند، اما تنها حدود یک سوم از آن‌ها تحت درمان قرار می‌گیرند.

@fdmag

🧠 خبر جدید CDC: بیش از ۹۰٪ افراد بالای ۶۵ سال دارای حداقل یک بیماری مزمن هستند

⭕️ براساس جدیدترین گزارش CDC که در آوریل ۲۰۲۵ منتشر شد، وضعیت سلامت بزرگسالان بالای ۶۵ سال به شرح زیر است:

🔴 ۹۳٪ این افراد حداقل یک بیماری مزمن دارند (از جمله فشار خون بالا، کلسترول بالا و آرتروز).

🔴۷۸.۸٪ دارای دو یا چند بیماری مزمن هستند .

⭕️ در میان بیماری‌های خاص، شایع‌ترین‌ها عبارت‌اند از:

🔴 فشار خون بالا: ۶۱.۴٪ از افراد ۶۵+.
🔴 کلسترول بالا: ۵۵.۱٪
🔴 آرتروز: ۵۱.۳٪

⭕️ توجه ویژه به تشخیص زودرس و درمان این بیماری‌ها از اهمیت بالایی برخوردار است، چرا که بار سنگینی بر سیستم مراقبت‌های بهداشتی وارد می‌کنند.

@fdmag

پیشرفت بزرگ در درمان باکتری‌های مقاوم با کمک هوش مصنوعی

⭕️ در یک دستاورد علمی پیشرو، محققان استرالیایی موفق شدند با بهره‌گیری از هوش مصنوعی، پروتئینی طراحی کنند که می‌تواند باکتری‌های مقاوم به آنتی‌بیوتیک مانند E. coli را از بین ببرد.

🔴 این مطالعه که در مجله معتبر Nature Communications منتشر شده، نشان‌دهنده قدرت تکنولوژی در باز کردن مسیرهای نوین درمانی در برابر بحران جهانی مقاومت آنتی‌بیوتیکی است.

🔴 در این پژوهش، دانشمندان دانشگاه Monash و مؤسسه Bio21 از پلتفرم «AI Protein Design» برای تولید پروتئین‌هایی استفاده کردند که می‌توانند پروتئین غشایی کلیدی باکتری به نام ChuA را غیرفعال کنند. این پروتئین مسئول استخراج ماده حیاتی (heme) از هموگلوبین انسان و وارد کردن آن به سلول باکتری است — فرآیندی که برای بقای باکتری حیاتی است.

🔴 پروتئین‌های طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی، توانستند به صورت مؤثر به ناحیه اتصال ChuA و هموگلوبین متصل شده و آن را مسدود کنند. نتیجه؟ رشد باکتری E. coli به طرز قابل توجهی در غلظت‌های بسیار پایین (نانو‌مولار) متوقف شد./genengnews

@fdmag

شکست‌های دارویی در اتاق شیشه‌ای: انتشار ۲۰۰ نامه رد از سوی FDA

⭕️ در اقدامی بی‌سابقه و با هدف «ایجاد شفافیت»، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) بیش از ۲۰۰ نامه رد (CRL)(complete response letter) را منتشر کرد.

🔴 این نامه‌ها حاوی دلایل دقیق رد شدن درخواست‌های تایید داروها هستند — موضوعی که پیش‌تر تقریباً هرگز به‌صورت عمومی اعلام نمی‌شد.

🔴 در این گزارش، نگاهی به پشت‌پرده تأخیرها و رد شدن برخی از داروهای مهم افتاده، از جمله:

❗️ شرکت Eli Lilly و تأخیر داروی آلزایمر Kisunla
درخواست اولیه: مه ۲۰۲۲

نامه رد (CRL): امضاشده توسط بیلی دان، مدیر وقت بخش علوم اعصاب.

علت رد شدن: داده‌های ناکافی درباره ایمنی بلندمدت؛ تنها ۴۹ بیمار حداقل به مدت ۱۲ ماه دارو را دریافت کرده بودند، در حالی که FDA حداقل ۱۰۰ بیمار را مطالبه کرده بود.

ایراد مهم: برخی بیماران زودتر از موعد درمان را متوقف کردند و بیشتر داده‌های ایمنی از مطالعات open-label بود.

نتیجه: تأخیر در تأیید تا ژوئیه ۲۰۲۴.

⚠️ سقوط اولیه Sarepta با داروی DMD به‌نام Vyondys 53

تاریخ رد: چهار ماه پیش از تأیید نهایی در دسامبر ۲۰۱۹.

امضاکننده CRL: الیس آنگر، مدیر ارزیابی دارو.

دلیل رد:

اثربخشی پایین: میزان تولید پروتئین dystrophin بسیار ناچیز بود و ارتباطی با بهبود عملکرد فیزیکی دیده نشد.

نگرانی‌های ایمنی: عفونت‌های جدی و مسمومیت کلیوی؛ مورد دوم "غیرقابل‌پیش‌بینی و خطرناک" توصیف شد.

ارتباط با مرگ‌های اخیر: دو مرگ ناشی از نارسایی کبدی در درمان ژنی Sarepta (Elevidys) هشدارهای CRL را جدی‌تر جلوه می‌دهد.

🧪 خطای بسته‌بندی Gilead و تأخیر در داروی HIV
دارو: Lenacapavir با نام تجاری Sunlenca.

علت رد: واکنش شیمیایی بین محلول قلیایی دارو و شیشه بوروسیلیکات که منجر به آلودگی با ذرات شیشه‌ای شد.

پیشنهاد Gilead: استفاده از شیشه آلومینوسیلیکات، که توسط FDA «ناقص و مبهم» ارزیابی شد.

نتیجه: تأخیر تأیید تا اوت ۲۰۲۲. اکنون دارو در بازار برای بیماران مبتلا به HIV مقاوم موجود است.

⭕️ این اسناد نشان می‌دهند که بسیاری از تأخیرها و ردهای FDA ناشی از مسائلی همچون:

🔴 نقص در داده‌های ایمنی و اثربخشی
🔴 مشکلات ساخت و بسته‌بندی
🔴 عدم شفافیت یا تعجیل شرکت‌ها برای ورود سریع به بازار

biospace

@fdmag