تأخیر در تأیید درمان ژنتیکی Ultragenyx
توقف موقت امید بیماران سندرم سان‌فیلیپو

⭕️ سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA)، درخواست شرکت Ultragenyx Pharmaceutical برای تأیید ژن‌درمانی آزمایشی UX111 جهت درمان نوعی اختلال ژنتیکی نادر را به دلیل نگرانی‌های تولیدی رد کرد.

🔴 این ژن‌درمانی برای درمان نوع A از سندرم نادر سان‌فیلیپو طراحی شده است؛ بیماری‌ای که از اوایل کودکی آغاز شده و موجب آسیب شدید مغزی و مرگ زودهنگام می‌شود.

🔴 در حال حاضر، هیچ داروی تأییدشده‌ای برای مقابله با روند بیماری وجود ندارد و درمان‌ها تنها به کاهش علائم محدود می‌شوند.

🔴 به گفته شرکت، نگرانی‌های مطرح‌شده از سوی FDA تنها به روندها و زیرساخت‌های تولید مربوط است و ارتباط مستقیمی با کیفیت خود ژن‌درمانی ندارد. این شرکت همچنین تأکید کرد که بسیاری از ایرادات مطرح‌شده قبلاً رفع شده‌اند.

🔴 به نقل از تحلیل‌گر شرکت Leerink Partners این تصمیم بیشتر شبیه به «یک دست‌انداز در مسیر تأیید» است تا یک مانع جدی و داده‌های بالینی ارائه‌شده نشان‌دهنده کاهش چشمگیر مواد سمی در مغز و بهبود مهارت‌های شناختی و ارتباطی کودکان مبتلا به این بیماری بوده است.

@fdmag

بایر اولین تأییدیه برای داروی بدون هورمون درمان یائسگی Lynkuet را در بریتانیا دریافت کرد

⭕️ دو سال پس از ورود شرکت Astellas به بازار با یک درمان غیرهورمونی برای یائسگی، اکنون شرکت Bayer نیز وارد میدان شده و موفق به کسب اولین تأییدیه جهانی برای درمانی مشابه شده است.

🔴 سازمان تنظیم مقررات دارویی و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) داروی خوراکی Lynkuet (الینزانیتانت) از شرکت بایر را برای کاهش علائم متوسط تا شدید وازوموتور (مانند گرگرفتگی و تعریق شبانه) مرتبط با یائسگی تأیید کرده است.

🔴 طبق اعلام سازمان، این دارو همچنین می‌تواند به بهبود مشکلات خواب مرتبط با یائسگی کمک کند.

🔴 علائم رایج یائسگی عمدتاً به دلیل نوسانات هورمونی‌ای ایجاد می‌شوند که بر تنظیم دمای بدن تأثیر می‌گذارند.

🔴 داروهای شرکت‌های Bayer و Astellas جایگزینی برای درمان‌های جایگزینی هورمونی هستند که از دهه ۱۹۶۰ برای یائسگی استفاده می‌شدند. بایر می‌گوید که علائم وازوموتور تا ۸۰٪ زنان را در دوران یائسگی تحت تأثیر قرار می‌دهند، اما تنها حدود یک سوم از آن‌ها تحت درمان قرار می‌گیرند.

@fdmag

🧠 خبر جدید CDC: بیش از ۹۰٪ افراد بالای ۶۵ سال دارای حداقل یک بیماری مزمن هستند

⭕️ براساس جدیدترین گزارش CDC که در آوریل ۲۰۲۵ منتشر شد، وضعیت سلامت بزرگسالان بالای ۶۵ سال به شرح زیر است:

🔴 ۹۳٪ این افراد حداقل یک بیماری مزمن دارند (از جمله فشار خون بالا، کلسترول بالا و آرتروز).

🔴۷۸.۸٪ دارای دو یا چند بیماری مزمن هستند .

⭕️ در میان بیماری‌های خاص، شایع‌ترین‌ها عبارت‌اند از:

🔴 فشار خون بالا: ۶۱.۴٪ از افراد ۶۵+.
🔴 کلسترول بالا: ۵۵.۱٪
🔴 آرتروز: ۵۱.۳٪

⭕️ توجه ویژه به تشخیص زودرس و درمان این بیماری‌ها از اهمیت بالایی برخوردار است، چرا که بار سنگینی بر سیستم مراقبت‌های بهداشتی وارد می‌کنند.

@fdmag

پیشرفت بزرگ در درمان باکتری‌های مقاوم با کمک هوش مصنوعی

⭕️ در یک دستاورد علمی پیشرو، محققان استرالیایی موفق شدند با بهره‌گیری از هوش مصنوعی، پروتئینی طراحی کنند که می‌تواند باکتری‌های مقاوم به آنتی‌بیوتیک مانند E. coli را از بین ببرد.

🔴 این مطالعه که در مجله معتبر Nature Communications منتشر شده، نشان‌دهنده قدرت تکنولوژی در باز کردن مسیرهای نوین درمانی در برابر بحران جهانی مقاومت آنتی‌بیوتیکی است.

🔴 در این پژوهش، دانشمندان دانشگاه Monash و مؤسسه Bio21 از پلتفرم «AI Protein Design» برای تولید پروتئین‌هایی استفاده کردند که می‌توانند پروتئین غشایی کلیدی باکتری به نام ChuA را غیرفعال کنند. این پروتئین مسئول استخراج ماده حیاتی (heme) از هموگلوبین انسان و وارد کردن آن به سلول باکتری است — فرآیندی که برای بقای باکتری حیاتی است.

🔴 پروتئین‌های طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی، توانستند به صورت مؤثر به ناحیه اتصال ChuA و هموگلوبین متصل شده و آن را مسدود کنند. نتیجه؟ رشد باکتری E. coli به طرز قابل توجهی در غلظت‌های بسیار پایین (نانو‌مولار) متوقف شد./genengnews

@fdmag