tgoop.com/cellandmolecularbiology/2420
Last Update:
✅قسمت دوم:
🔸کارآزمایی BRILLIANCE ایمنی و اثربخشی EDIT-101 را ارزیابی کرد، یک درمان آزمایشی ویرایش ژن که توسط Editas Medicine توسعه یافته و از فناوری کریسپر استفاده می‌کند. این درمان تجربی برای ویرایش یک جهش در ژن CEP290 طراحی شد که دستورالعمل‌هایی را برای ایجاد پروتئینی که برای بینایی حیاتی است ارائه می‌دهد.
🔹افراد مبتلا به این جهش ژنی دارای یک بیماری نادر هستند که معمولاً به نام آموروسیس مادرزادی لبر یا LCA نوع 10 نامیده می شود که در حال حاضر هیچ درمانی تایید شده توسط سازمان غذا و دارو برای آن وجود ندارد. انواع مختلف LCA در حدود 2 یا 3 نوزاد از 100000 نوزاد دیده می شود.
🔸این کارآزمایی اولین نمونه از کریسپر بود که برای ویرایش ژن در بدن انسان استفاده شد، که با اولین شرکت کننده در اوایل سال 2020 شروع شد. اگرچه ثبت نام کارآزمایی متوقف شد، محققان به دنبال مشارکت های جدید برای ادامه توسعه و کشف دوز ایده آل، اثرات خاص سن، و معیارهای بهبود کیفیت زندگی هستند.
🔹توماس اس. المان، دکتر چشم پزشک کودکان در بیمارستان فیلادلفیا، گفت:« بیماران ما اولین کودکان نابینای مادرزادی هستند که تحت درمان با ویرایش ژن قرار گرفتند، که به طور قابل توجهی بینایی آنها را در روز بهبود بخشید. امید ما این است که این مطالعه راه را برای درمان کودکان کوچکتر با شرایط مشابه و بهبودهای بیشتر در بینایی هموار کند. این کارآزمایی نشان دهنده نقطه عطفی در درمان بیماری های ژنتیکی، با ارائه درمان جایگزین روش های سنتی است.»
✍مترجم:#مهدیه_صبور
📚💻جهت مشاهده اصل مقاله روی این جمله کلیک کنید.
#⃣#کریسپر | #ژنتیک | #بینایی
#Whats_Up_in_Science
➖➖➖➖➖➖➖➖➖➖
@cellandmolecularbiology
BY انجمن علمی زیست شناسی سلولی - مولکولی دانشگاه خوارزمی
Share with your friend now:
tgoop.com/cellandmolecularbiology/2420